Первый опыт применения генно-инженерного препарата беремаген геперпавек для лечения врожденного дистрофического буллезного эпидермолиза в Российской Федерации

Аннотация:

Врожденный буллезный эпидермолиз (ВБЭ) — группа гетерогенных генетически обусловленных наследственных заболеваний. Основными клиническими проявлениями данной патологии являются образование на коже пузырей и эрозий, легкая ранимость кожных покровов, формирование инвалидизируюших деформаций, развитие агрессивного рака кожи. В основе развития заболевания лежит наследственно обусловленный генетический дефект, заключающийся в возникновении одной или нескольких мутаций в гене COL7A, приводящий к недостаточному синтезу функционального белка коллагена VII типа (COL7), что способствует возникновению длительно незаживающих ран кожи и их инфицированию. Наиболее тяжелой формой заболевания является генерализованный рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (РДБЭ), приводящий к смерти пациентов в раннем возрасте. В Российской Федерации для лечения больных ВБЭ, в том числе РДБЭ, в настоящее время применяются симптоматические методы, направленные на ускорение заживления эрозивно-язвенных дефектов кожи, предотвращение развития вторичной инфекции и коррекцию осложнений. В статье представлен первый в Российской Федерации опыт терапии пациента с РДБЭ генно-инженерным препаратом беремаген геперпавек (beremagene geperpavec). Под наблюдением находился пациент мужского пола 14 лет с верифицированным диагнозом «врожденный дистрофический буллезный эпидермолиз, рецессивный тип, Q81.1». Лечение проведено на базе Северо-Восточной клиники с детским центром МНПЦДК. Гель беремаген геперпавек наносили на открытые раны, расположенные на коже спины, правой подмышечной области, паховых складок, нижних конечностей. Всего в течение 2 мес проведено 8 нанесений. Лечение дало выраженный терапевтический эффект, что проявилось в полной эпителизации раневых поверхностей.

Авторы:

Издание: Клиническая дерматология и венерология
Год издания: 2025
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2025.-N 6.-С.822-827. Библ. 17 назв.
Просмотров: 1