Исследование эффективности и безопасности генерического препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор / ивакафтор (торговое наименование Трилекса®)

Аннотация:

Муковисцидоз (МВ) — универсальная экзокринопатия, при которой поражаются практически все органы и системы, имеющие экзокринные железы. Генетический дефект приводит к увеличению вязкости секрета экзокринных желез, прежде всего респираторного тракта. При приеме CFTR-модуляторов улучшаются синтез, процессинг и / или функции дефектного белка CFTR, который является хлорным каналом. Целью исследования являлась оценка эффективности генерического препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор / ивакафтор (торговое наименование (TH) Трилекса®) после 3 мес. приема у пациентов, ранее не получавших первый трехкомпонентный CFTR-модулятор. Проанализированы данные Российского регистра пациентов с МВ, внесенные в блок «Таргетная терапия» за период с января по август 2025 г. (основная группа) и за период с января по август 2022 г. (группа сравнения). Пациенты детского возраста (n = 28: 12 мальчиков. 16 девочек) с установленным диагнозом МВ, начавшие получать трехкомпонентную таргетную терапию генерическим препаратом ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор / ивакафтор, составили 1-ю группу; 2-ю группу (сравнения) составили пациенты (n = 34:14 мальчиков, 20 девочек), которые получали оригинальный таргетный трехкомпонентный препарат ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор / ивакафтор (TH Трикафта®). В результате при оценке нутритивного статуса показано значимое увеличение индекса массы тела у пациентов обеих групп на старте и через 3 мес. терапии (р < 0,001). Значимо отличались показатели потовой пробы (проводимость, ммоль / л) на старте терапии и через 1 мес. в каждой группе. Разница между усредненным значением изменения потового теста (Д ммоль / л) у пациентов обеих групп была сопоставима и не различалась между собой (43 (35,5; 55) и 42 (32; 50,3) соответственно; р=0,86). Продемонстрирована тенденция к увеличению показателей объема форсированного выдоха за 1-ю секунду и форсированной жизненной емкости легких при лечении и оригинальным, и генерическим препаратами, однако указанная тенденция не была значимой в обеих группах. Показаны безопасность и хорошая переносимость и оригинального, и генерического препаратов. Группы были сопоставимы по количеству и степени тяжести HP (отмечались HP легкие и средней тяжести, не требовавшие отмены препаратов для их купирования). Заключение. Установлено, что генерический препарат трехкомпонентной таргетной терапии ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор / ивакафтор эффективен и безопасен у пациентов детского возраста с МВ данной выборки. При сравнении с оригинальным препаратом не выявлено значимых различий в отношении основных критериев эффективности в течение 3 мес. применения генерического препарата. Частота, спектр и степень тяжести зарегистрированных HP при применении генерического препарата сопоставимы с таковыми при применении оригинального препарата.

Авторы:

Издание: Пульмонология
Год издания: 2025
Объем: 12с.
Дополнительная информация: 2025.-N 6.-С.832-843. Библ. 29 назв.
Просмотров: 0