Новый трехкомпонентный CFTR-модулятор ванзакафтор / тезакафтор / дейтивакафтор (Алифтрек®): место в лечении муковисцидоза

Аннотация:

Муковисцидоз (МВ) — это ограничивающее продолжительность жизни прогрессирующее аутосомно-рецессивное моногенное заболевание. МВ вызван мутациями в гене CFTR, которые приводят к дисфункции хлорных каналов в эпителиальных клетках практически всех экзокринных систем человека, нарушая работу потовых и слюнных желез, экзокринной части поджелудочной железы, гепатобилиарной и репродуктивной систем, кишечника и респираторного тракта. Прорыв в лечении МВ произвела разработка CFTR-модуляторов, обладающих способностью исправлять дисфункцию белка CFTR на клеточном уровне. Целью обзора являлся поиск ответа на следующие вопросы: действительно ли новый трехкомпонентный препарат ванзакафтор / тезакафтор / дейтивакафтор (ВТД) обеспечивает существенный шаг вперед в лечении пациентов с МВ? Следует ли всем чувствительным пациентам начинать переход с препарата элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор (ЭТИ) на ВТД? Проведен анализ всей доступной научной литературы, содержащейся в базах данных PubMed, Scopus и Web of Science, по сравнительной эффективности ВТД и ЭТИ. В результате выявлено, что к настоящему времени (октябрь 2025 г.) нет доказанного клинического преимущества ВТД над ЭТИ. Препараты сопоставимы по улучшению функции легких, количеству обострений бронхолегочного процесса и побочных реакций. По показателям потовой пробы ВТД демонстрирует преимущество в восстановлении функции белка CFTR, указывая на потенциальную возможность раннего восстановления нормального функционирования хлорных каналов и предотвращения развития или прогрессирования МВ, что следует подтвердить в условиях реальной клинической практики. Режим дозирования ВТД 1 раз в день можно было бы рассматривать как предпочтительное свойство препарата, однако его высокая стоимость не дает этических аргументов в пользу массового перехода с ЭТИ на ВТД ради общественной выгоды. ВТД может быть назначен пациентам 6 лет и старше, имеющих по крайней мере 1 из 31 дополнительных патогенных вариантов, не входящих в список ЭТИ по инструкции. Заключение. Целесообразность отмены успешного патогенетического лечения препаратом ЭТИ и назначения ВТД требует дополнительного изучения в условиях реальной клинической практики.

Авторы:

Издание: Пульмонология
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 6.-С.875-882. Библ. 36 назв.
Просмотров: 0