Опыт применения эмапалумаба у детей с первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом

Аннотация:

Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (пГЛГ) - это группа генетически обусловленных заболеваний, характеризующихся тяжелым и молниеносным системным воспалением, цитопенией, мультиорганным поражением с высокой летальностью. Для лечения пГЛГ широко используется протокол HLH-2004 с применением высоких доз дексаметазона и этопозида, однако это не всегда приводит к ремиссии заболевания, необходимой для следующего этапа лечения - трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Цель исследования: ретроспективно проанализировать опыт лечения пациентов с пГЛГ препаратом эмапалумаб. Выполнено ретроспективное исследование по оценке эффективности и безопасности применения эмапалумаба у детей с пГЛГ (n = 7] в период с ноября 2019 г. по сентябрь 2024 г. Условием включения в исследование был диагноз пГЛГ в соответствии с критериями Международного общества по лечению гистиоцитозов (The Histiocyte Society). Тяжесть заболевания оценивалась с помощью адаптированной шкалы H-score с исключением признаков гемофагоцитоза в костном мозге. В результате препарат ингибитора интерферона-у эмапалумаба применялся у 7 пациентов в возрасте от 6 до 39 месяцев, ранее получавших лечение по протоколу HLH-2004 в комбинации с другими иммуносупрессантами. Три пациента получали эмапалумаб в средней начальной дозе 1.7 мг/кг, ремиссии они достигли в среднем на 28-й день. Четыре пациента получали эмапалумаб в средней начальной дозе 7,2 мг/кг и достигли ремиссии в среднем на 14-й день (р=0,0015). Достижение более быстрой и долгосрочной ремиссии демонстрируется в группе более высоких доз эмапалумаба. Заключение. Таким образом, полученные нами результаты демонстрируют безопасность и эффективность применения эмапалумаба в лечении рефрактерных форм пГЛГ у детей.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 4.-С.55-62. Библ. 22 назв.
Просмотров: 4