Вопросы оптимизации подходов к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей с синдромом Ниймеген. Опыт одного Центра

Аннотация:

Синдром Ниймеген (СН) относится к группе врожденных патологий, характеризующихся спонтанной хромосомной нестабильностью, иммунодефицитом, предрасположенностью к онкологическим заболеваниям и повышенной чувствительностью к специфическим агентам, повреждающим ДНК. Единственным радикальным методом терапии таких пациентов остается трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), ассоциированная с высокими рисками эндотелиальной токсичности и тяжелой реакцией «трансплантат против хозяина». Если ранее ТГСК проводилась в большинстве случаев при наличии онкологических осложнений, то в настоящее время с учетом статистических данных и внедрением неонатального скрининга необходимость раннего выполнения ТГСК не вызывает сомнений. Эволюция режимов кондиционирования в сторону минимизации рисков токсических осложнений и возникновения вторичных опухолей чревата персистенцией смешанного химеризма и недостаточным противоопухолевым потенциалом в случае наличия онкологического заболевания. Единые подходы к срокам проведения ТГСК при СН, выбору режима кондиционирования и профилактики реакции «трансплантат против хозяина» не стандартизированы. Цель исследования: продемонстрировать становление подходов к ТГСК у детей с СН на базе одного Центра и провести ретроспективный анализ эффективности с оценкой отдаленных результатов. На базе Российской детской клинической больницы за 23 года выполнено 9 ТГСК детям с СН. В результате общая 10-летняя выживаемость пациентов после ТГСК составила 0,67 (95% доверительный интервал 0,56-0,78). Было зарегистрировано 3 летальных исхода, ассоциированных с ТГСК, у большинства детей сохраняются смешанный химеризм и потребность в заместительной терапии иммуноглобулинами. Заключение. С учетом современных тенденций оптимизированы методы проведения ТГСК при СН, позволившие улучшить результативность лечения. Принимая во внимание специфику патологии, сохраняется необходимость дальнейшего поиска рациональных стратегий.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 4.-С.63-70. Библ. 13 назв.
Просмотров: 1