ТЕОРЕТИЧЕСКИЕ ОСНОВЫ И ПЕРСПЕКТИВЫ ГЕМОТЕРАПИИ В ГЕМАТОЛОГИИ И ОНКОЛОГИИ

Аннотация:

До настоящего времени для лечения генетических заболеваний модификация генома клетки не использовалась столь широко, как, например, заместительная терапия продуктом белкового синтеза, полученным in vitro. Однако манипуляции с геномом в целом уже давно не новость. Примером служит трансплантация костного мозга (ТКМ) при генетических заболеваниях. Анемия Блекфена—Даймонда, синдром Фанкони, СКИД, талассемия — генетические заболевания, при которых замена костного мозга пациента донорским приводит к полному излечению больного . При этом приходится замещать весь геном кроветворных клеток — около 100 000 генов — только из-за дефекта в одном из них. Возникает масса осложнений, влияющих на выживаемость. Не следует также забывать и об ограниченном числе органов и тканей человека, трансплантировать которые возможно. Ограничено и количество потенциальных доноров. Современные достижения молекулярной биологии позволяют идентифицировать, изолировать, характеризовать интересующий ген или группу генов, ответственных за развитие того или иного заболевания или синдрома, а в дальнейшем и переносить их в клетки-предшественники, соматические клетки или, наоборот, удалять лишний генетический материал. Сегодня возможность манипулировать с клетками-предшественниками всего организма — эмбриональными клетками — доступна пока только в эксперименте. Методы генотерапии в соматических клетках предусматривают перенос генетического материала в нерепродуктивные клетки с целью коррекции генетических дефектов — делений, транслокаций и т. д., восстановления нормальной регуляции неповрежденных генов или снижения функции гиперактивных.

Авторы:

Издание: Гематология и трансфузиология
Год издания: 2002
Объем: 11с.
Дополнительная информация: 2002.-N 1.-С.29-39
Просмотров: 44